Retinosis pigmentaria y los últimos ensayos clínicos

Aquí os dejamos los resultados del ensayo indican que las inyecciones de células de la retina mejoran la visión en ciertos pacientes con retinosis pigmentaria.

Aunque actualmente no hay opciones disponibles para tratar la retinosis pigmentaria (RP), se ha evaluado un enfoque novedoso en un ensayo clínico de fase 2 realizado en esta población de pacientes. El estudio determinó el efecto clínico de la inyección de células progenitoras de la retina humana para mejorar la visión y los campos visuales mediante la activación y preservación de las células de la retina.

Según el Dr. David S. Boyer, profesor clínico adjunto de oftalmología en la Escuela de Medicina Keck de la USC en Los Ángeles, California, Estados Unidos, los hallazgos indicaron que este tratamiento puede ser capaz de mejorar la visión y los campos visuales en pacientes específicos con RP cuyas células vivas pueden rejuvenecerse.

Método y criterios de valoración del ensayo de inyección de células progenitoras de la retina

En el ensayo se incluyó un grupo heterogéneo de pacientes con RP y visión de 20/80 a 20/800. Los pacientes no fueron excluidos en función de su cuadro clínico o genética. Después de la exclusión debido a la administración de la dosis incorrecta, la pérdida en el seguimiento o una condición preexistente, 74 pacientes fueron incluidos en el estudio y aleatorizados 1:1:1 en el análisis.

Las células administradas por inyección eran regenerativas y tenían la intención de mejorar las que aún podrían estar viviendo en la retina. Se evaluaron tres grupos de estudio: pacientes que recibieron una inyección de 3 millones de células; pacientes que recibieron una inyección de 6 millones de células; y un grupo de control simulado. Los objetivos fueron determinar la dosis ideal de células e identificar criterios de valoración secundarios, y determinar las características clínicas de los pacientes que podrían beneficiarse más de una dosis intravítrea en un ensayo de fase 3.

El criterio de valoración primario fue el cambio medio en la agudeza visual mejor corregida (AVBC) desde el inicio hasta el mes 12. Los criterios de valoración secundarios fueron la movilidad con poca luz para facilitar la navegación a través de un laberinto, los campos visuales cinéticos que mapean la visión restante, la sensibilidad al contraste y los resultados de un cuestionario de funcionamiento visual (VFQ-48).

Evaluación de los resultados del estudio clínico

La inyección de la dosis de 6 millones de células produjo una mejora moderada en la visión de aproximadamente 4,4 letras sobre el tratamiento simulado. El campo visual cinético también mostró una mejoría, al igual que la sensibilidad al contraste y los resultados del VFQ-48; sin embargo, el Dr. Boyer informó que no se observaron mejoras en la prueba de baja luminancia.

En estudios anteriores, explicó el Dr. Boyer, no había sido posible medir a los pacientes con un campo visual de menos de 12 grados de manera confiable, debido a su incapacidad para mantener la fijación sin visión central. Además, los pacientes con una diferencia de tres líneas en la visión entre el ojo tratado y el otro ojo también tuvieron una disminución en la visión que no se pudo mejorar.

Cuando los investigadores evaluaron a los pacientes en el ensayo de Fase 2 de acuerdo con estos parámetros específicos, vieron aproximadamente 15 letras de mejora y mejoras significativas en los campos visuales cinéticos, la sensibilidad al contraste, VFQ-48 y la navegación a través del laberinto de baja luminancia cuando se compararon los pacientes en el grupo de 6 millones de células y los que recibieron el tratamiento simulado.

En el momento de este artículo, aproximadamente 130 ojos habían sido tratados y el perfil de seguridad era excelente. No se produjeron eventos adversos graves en el grupo tratado con la dosis más alta. «El estudio encontró que la dosis de 6 millones de células fue la más efectiva, todos los criterios de valoración de los ensayos clínicos fueron útiles y apoyaron el efecto del tratamiento, el tratamiento tuvo un excelente perfil de seguridad y ciertos pacientes del amplio conjunto de [pacientes con RP] estudiados pueden evaluarse de manera más confiable», dijo el Dr. Boyer.

Sin embargo, la pregunta sigue siendo qué pacientes se beneficiarían más de este tratamiento. Se generaron mapas de calor que mostraban el ancho y la banda de la zona elipsoidal; los resultados indicaron que su espesor puede ser predictivo de mejoras en los puntos finales (BCVA, campos visuales, sensibilidad al contraste, bajo nivel de luminancia en el laberinto y resultados de VFQ-48) con el tratamiento con células progenitoras humanas en comparación con el tratamiento simulado. Del mismo modo, el grosor central medio de la foveal también se correlacionó en gran medida con las mejoras en los criterios de valoración en el grupo de 6 millones de células.

«Los hallazgos de la tomografía de coherencia óptica indicaron predictores estructurales, es decir, el grosor de la zona elipsoidal y el grosor medio de la foveal, para [los participantes] que recibieron la dosis de 6 millones de células que tenían más probabilidades de mejorar con la inyección de células progenitoras humanas», concluyó el Dr. Boyer.

«No hubo evidencia de mejora estructural a los 12 meses. El espesor mínimo potencial debe considerarse como parte de los criterios de inclusión para estudios futuros», añadió el Dr. Boyer. El ensayo de Fase 3 comenzará en el tercer trimestre de 2022.

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